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羊城晚报全媒体记者 余燕红
神经母细胞瘤（Neuroblastoma，NB）是婴幼儿最常见的颅外实体肿瘤，占儿童恶性肿瘤的8%～10%，是目前威胁儿童生命的主要肿瘤之一，因其恶性度高、进展快,被称为“儿童癌王”。
首都医科大学附属北京儿童医院王焕民教授介绍，神经母细胞瘤早期难以发现，家长可能仅发现孩子的肚子鼓了一点，或是眼眶周围出现一些淤青，使得大多数家长并未在意，直到症状非常明显才就医检查，往往会错过最佳的诊疗时机。
通常来说，如果孩子能够尽早就诊，及时治疗，仍有希望实现更好的预后。然而在我国，多数患儿在确诊时已进展到中晚期，可选择的治疗方案较少，即使经过化疗、手术、放疗、移植等综合治疗，高危神经母细胞瘤患儿的预后仍较差，长期生存率不足50%，远期的治疗效果和生存不尽如人意。对于这些神经母细胞瘤中、高危患儿而言，仿佛在体内植入了一个“不定时炸弹”，随时都有复发的风险。这些晚期患者存在巨大的未能满足的治疗需求，亟待更有效、安全的创新治疗手段，提高长期生存率。
12月8日，国家食品药品监督管理总局药品评审中心 (CDE) 的官网显示，那西妥单抗注射液批准与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合给药，用于治疗伴有骨或骨髓病变，对既往治疗表现为部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发性或难治性高危神经母细胞瘤的儿童（1岁及以上）或成人患者。
在此次正式在华获批之前，得益于“先行先试”有关政策与规定并经由国家批准，那西妥单抗于2021年6月落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，于2021年12月落地中国（天津）自由贸易试验区，为国内急需用药的高危神经母细胞瘤患者提供便捷的治疗途径。
据悉，那西妥单抗于2021年8月7日完成首例患者的成功用药，截至国内正式获批时，其通过绿色通道政策，已经惠及多位神经母细胞瘤患儿。
